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两母子吃错药？还是药来了…

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研究人员报告了阿尔茨海默病的潜在口服治疗方法，该治疗方法在至少18个月内减缓了其进展。

由新加坡公司TauRx Pharmaceutics Ltd开发，驻阿伯丁的科学家报告称，如果获得监管机构的批准，甲基硫氨酸甲酸氢（HMTM）可能是针对tau蛋白病理的阿尔茨海默病（AD）的首种口服治疗。

这些调查结果于周六在维也纳举行的AD/PD 2025年主要国际会议上公布。在活动中，TauRx Pharmaceuticals首席执行官兼联合创始人Claude Wischik教授概述了将HMTM最近的3期试验结果与AD关键路径（CPAD）研究所数据库中可获得的密切匹配受试者的安慰剂数据进行比较的工作，该数据库包含来自参加36项全球试验的近10,000名患者的信息。

领导这项研究的Wischik教授说：“在将HMTM与外部数据进行比较的三种不同分析中，结果是一致的，表明HMTM在至少18个月内有效减少临床衰退和脑萎缩的进展，潜在的临床意义治疗效果持续两年。

“我们相信，HMTM有可能成为早期至轻度/中度AD的安全和可获得的口服治疗选择，可以以最小的患者和医生负担提供。

“虽然这不是治愈方法，但研究表明，在疾病早期开始HMTM治疗可以大大延缓进展。正如涉及3000多名患者的试验所证明的那样，强大的安全性特征和口服给药相结合，使我们相信我们拥有一种药物，人们可以像服用其他处方药一样服用。”

TauRx已向英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）提交了HMTM的营销授权申请，而该公司还与国家健康和护理卓越研究所（NICE）合作，以评估该药物是否适合用于NHS。

使用ADAS-cog13评分系统进行比较，该系统测量了回忆单词和记忆测试说明等任务的能力，表明，与CPAD安慰剂数据的大幅下降相比，早期疾病服用HMTM的患者在18个月内没有比基线得分明显下降。

此外，对用于对痴呆症严重程度进行全球评估的临床痴呆症评级（CDR）量表的检查显示出类似的结果，脑萎缩的进展是神经退化的客观指标，HMTM数据也显著降低。

自1988年发现阿尔茨海默氏症由异常组装的tau蛋白组成，在大脑神经细胞内形成破坏性丝以来，Tau蛋白一直处于他工作的最前沿。

虽然其他几种药物专注于淀粉样蛋白，但HMTM有不同的作用方式，因为它针对tau蛋白的异常组装。这也是唯一完成第3阶段试验的口服tau疗法。

怪不得股价那么硬…原来老人药又又又来了…

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